MLD/X-ALD — где лечат в сети
Семья обычно приходит к координатору сети уже с подтверждённым диагнозом конкретной формы лейкодистрофии и наблюдением домашнего невролога по поводу спастичности, эпилепсии и поддержки питания. Координатор поможет сравнить клиники сети по программе поддержки функций (PT/OT/ST, управление спастичностью, профилактика контрактур, AAC), формату координации с трансплантационной командой при гонке за HSCT/Libmeldy/Skysona и логистике семьи, а потом договориться о расписании курса вокруг основного медицинского ведения.
Где лечат в нашей сети
2 клиник нашей сети предлагают разные подходы к этому диагнозу.
- Хойджоу, Китай
Нейролайф — Хойджоу
Программа ведения лейкодистрофий на разных стадиях: PT/OT/ST для максимизации развития до прогрессирования, управление спастичностью с координацией дозы миорелаксантов, корсетирование при формирующемся сколиозе, обучение семьи комплексному уходу (gastrostomy, BiPAP) на поздних стадиях. Координация с трансплантационной командой при HSCT/Libmeldy/Skysona.
Открыть сайт клиники - Шанжао, Китай
Hansi — стволовые клетки
Экспериментальная клеточная терапия для отобранных кандидатов с лейкодистрофиями: аутологичные MSC, экзосомная назальная терапия как adjunct к стандартной симптоматической терапии или после gene/cell therapy. 5-этапный протокол с consultation+screening. Только после согласования с лечащим неврологом и трансплантационной командой.
Открыть сайт клиники
Что такое Лейкодистрофии?
Лейкодистрофии — группа наследственных прогрессирующих заболеваний, при которых разрушается миелиновая оболочка нервных волокон в белом веществе мозга. По МКБ-10 — E75.2 (метахроматическая лейкодистрофия) и другие рубрики; в группу входят X-сцепленная адренолейкодистрофия и болезнь Краббе. Каждая форма имеет своё генетическое основание; первые признаки — задержка или регресс моторных и когнитивных навыков.
К координатору сети семьи обычно приходят с уже подтверждённым диагнозом по генетике или биохимии. Для пресимптоматической поздне-инфантильной метахроматической формы доступна Libmeldy — клеточная терапия (одобрение EMA 2020). Реабилитационная часть фокусируется на поддержке моторной и когнитивной функции, профилактике контрактур и сопровождении семьи. Подробности по причинам, симптомам и программе — в раскрывающихся блоках ниже.
Часто задаваемые вопросы о диагнозе «Лейкодистрофии»
Что такое Libmeldy и для кого подходит?
Как Stemcells может помочь при лейкодистрофиях?
Можно ли сделать HSCT в Китае?
Что делать на поздних стадиях, когда специфическая терапия не помогает?
Другие направления в этой категории
Другие диагнозы в этой категории — выберите наиболее подходящий.
Расскажите ситуацию координатору сети
Координатор изучит документы и предложит подходящие клиники сети. Отвечаем в Telegram и WhatsApp в течение часа в рабочие дни.